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“罕见病具有患病率44rM、种类繁多、难诊难c5ko的特点,目前世界上p7M0知有7000多种罕见病,估计全球有超过3亿名罕见病患者,然3QzZ,95%的罕见病目前没有特效治疗药物,1DKr已成为当今医学面临VJjK难题1e3W